Treatment of infantile-onset Pompe disease in a ra... Catalogue en ligne

Titre :	Treatment of infantile-onset Pompe disease in a rat model with muscle-directed AAV gene therapy
Revue :	Molecular metabolism, 81, Epub
Auteurs :	Munoz S ; Bertolin J ; Jimenez V ; Jaén ML ; Garcia M ; Pujol A ; Vilà L ; Sacristan V ; Barbon E ; Ronzitti G ; El Andari J ; Tulalamba W ; Pham QH ; Ruberte J ; Vandendriessche T ; Chuah MK ; Grimm D ; Mingozzi F ; Bosch F
Type de document :	Article
Année de publication :	10/02/2024
Pages :	p 101899
Langues:	Anglais
Mots-clés :	essai préclinique ; glycogénose musculaire ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début précoce ; rat ; thérapie génique
Mots-clés:	AAV ; Gene therapy ; Glycogen metabolism ; Myopathies ; Pompe disease ; Rat model
Lien associé :	Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC)
Pubmed / DOI :	Pubmed : 38346589 / DOI : 10.1016/j.molmet.2024.101899
N° Profil MNM :	2024022
En ligne :	http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38346589

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