Titre : | Higher dose alglucosidase alfa is associated with improved overall survival in infantile-onset Pompe disease (IOPD): data from the Pompe Registry |
Revue : | Orphanet journal of rare diseases, 18, 1 |
Auteurs : | Kishnani PS ; Kronn D ; Suwazono S ; Broomfield A ; Llerena J ; Al-Hassnan ZN ; Batista JL ; Wilson KM ; Periquet M ; Daba N ; Hahn A ; Chien YH |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 06/12/2023 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adulte ; efficacité thérapeutique ; enzymothérapie ; maladie de Pompe ; registre de malades ; ventilation assistée |
Mots-clés: | Alglucosidase alfa ; Dose ; Enzyme replacement therapy ; Infantile onset Pompe disease ; Pompe disease ; Pompe registry |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 38057861 / DOI : 10.1186/s13023-023-02981-2 |
N° Profil MNM : | 2023121 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38057861 |
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