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Myopathie de Duchenne : résultats en demi-teinte pour l’Elevidys

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Titre :	Myopathie de Duchenne : résultats en demi-teinte pour l’Elevidys
Auteurs :	Schanen-Bergot MO, Auteur
Type de document :	Brève
Année de publication :	13/11/2023
Langues:	Français
Mots-clés :	dystrophie musculaire de Duchenne
Lien associé :	Lien vers l'actualité du site AFM-Téléthon Lien vers l'actualité du site de l'Institut de Myologie
Voir aussi :	Frontiers in cell and developmental biology, 11. Expression of SRP-9001 dystrophin and stabilization of motor function up to 2 years post-treatment with delandistrogene moxeparvovec gene therapy in individuals with Duchenne muscular dystrophy / Mendell JR (11/07/2023) Annals of neurology Delandistrogene moxeparvovec gene therapy in ambulatory patients (aged ≥4 to <8 years) with Duchenne muscular dystrophy: 1-year interim results from Study SRP-9001-103 (ENDEAVOR) / Zaidman CM (04/08/2023) Muscle & Nerve, Epub. Long-term safety and functional outcomes of delandistrogene moxeparvovec gene therapy in patients with Duchenne muscular dystrophy: A phase 1/2a nonrandomized trial / Mendell JR (14/08/2023)

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