| Titre : | Safety outcomes and patients' preferences for home-based intravenous enzyme replacement therapy (ERT) in pompe disease and mucopolysaccharidosis type I (MPS I) disorder: COVID-19 and beyond |
| Revue : | Orphanet journal of rare diseases, 18, 1 |
| Auteurs : | Toscano A ; Musumeci O ; Sacchini M ; Ravaglia S ; Siciliano G ; Fiumara A ; Verrecchia E ; Maione M ; Gentile J ; Fischetto R ; Crescimanno G ; Taurisano R ; Sechi A ; Gasperini S ; Cianci V ; Maggi L ; Parini R ; Lupica A ; Scarpa M |
| Type de document : | Article |
| Année de publication : | 27/10/2023 |
| Langues: | Anglais |
| Mots-clés: | Enzyme replacement therapy ; Home therapy ; Mucopolysaccharidosis ; Pompe disease ; Safety ; Treatment adherence |
| Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
| Pubmed / DOI : |
Pubmed : 37891668  / DOI : 10.1186/s13023-023-02919-8
|
| N° Profil MNM : | 2023111 |
| En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37891668 |
MYOBASE
Portail documentaire sur les maladies neuromusculaires
Se connecter
Accueil
Sélection de la langue
Adresse
MYOBASEcontact