| Titre : | Essais neuromusculaires en cours et en préparation dans le monde : Octobre 2023 - 11ème édition |
| Revue : | Fiche technique |
| Auteurs : | Bichat M, Auteur ; Cukierman L, Auteur ; Marion S, Auteur ; Maxime E, Auteur ; Schanen-Bergot MO, Auteur ; Marion S, Concepteur ; Schanen-Bergot MO, Concepteur |
| Type de document : | Publication AFM |
| Editeur : | AFM-TELETHON, 10/2023 |
| Collection : | Savoir & Comprendre |
| Pages : | 39 p |
| Langues: | Français |
| Mots-clés : | amyotrophie bulbospinale ; amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale 5q (liée à SMN1) ; biothérapie ; canal ionique (maladie liée à) ; dystrophie musculaire congénitale ; dystrophie musculaire d'Emery-Dreifuss ; dystrophie musculaire de Becker ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophie musculaire des ceintures ; dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; dystrophie musculaire oculopharyngée ; dystrophie myotonique ; essai clinique ; étude observationnelle ; glycogénose musculaire ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; maladie de Kennedy ; maladie de Pompe ; maladie neuromusculaire ; myasthénie auto-immune ; myopathie congénitale ; myopathie distale de type Miyoshi ; myopathie inflammatoire idiopathique ; myopathie liée à GNE ; myopathie métabolique héréditaire ; myopathie myofibrillaire ; myotonie congénitale ; neuropathie motrice distale héréditaire ; registre de malades ; syndrome myasthénique congénital ; thérapie génique |
| Résumé : |
Dans cette Fiche Technique Savoir & Comprendre sont répertoriés des essais cliniques, études observationnelles et registres qui concernent les maladies neuromusculaires et qui sont soit en préparation, soit en cours. Les informations sont issues en grande majorité du site américain ClinicalTrials.gov.
Présentées par maladie ou groupe de maladies, les études sont classées en : - biothérapies innovantes (thérapie génique, thérapie cellulaire), - thérapies du gène, - pharmacothérapies (hors pharmacogénétique), - études observationnelles, - autres types de thérapies (rééducation, dispositifs médicaux...). Leur numéro d’identification permet grâce à un lien hypertexte de retrouver les informations détaillées sur le site ClinicalTrials.gov. Les études enregistrées dans d’autres bases de données (Orphanet, EMA, OMS…) ne sont pas mentionnées. La codification Orphanet (code ORPHA) et la codification de la base OMIM® Online Mendelian Inheritance In Man® (code OMIM) des maladies neuromusculaires sont indiquées (avec liens hypertextes), quand elles existent. La liste des maladies citées figure à la fin du document. |
| Lien associé : |
Site de l'AFM-Téléthon Page AFM-Téléthon dédiée aux avancées de la recherche |
| Voir aussi : |
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Documents numériques (1)
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