Titre : | Gene replacement therapy in two Golgi-retained CMT1X mutants before and after the onset of demyelinating neuropathy |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 30 |
Auteurs : | Kagiava A ; Karaiskos C ; Lapathitis G ; Heslegrave A ; Sargiannidou I ; Zetterberg H ; Bosch A ; Kleopa KA |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 14/09/2023 |
Pages : | p 377 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | appareil de Golgi ; connexine ; fonction musculaire ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; souris modèle ; thérapie génique ; vecteur adénoviral |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37645436 / DOI : 10.1016/j.omtm.2023.07.011 |
N° Profil MNM : | 2023091 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37645436 |