Titre : | Nusinersen Treatment of Children with Later-Onset Spinal Muscular Atrophy and Scoliosis Is Associated with Improvements or Stabilization of Motor Function |
Revue : | Journal of clinical medicine, 12, 15 |
Auteurs : | Dunaway Young S ; Montes J ; Glanzman AM ; Gee R ; Day JW ; Finkel RS ; Darras BT ; de Vivo DC ; Gambino G ; Foster R ; Wong J ; Garafalo S ; Berger Z |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 26/07/2023 |
Pages : | p 4901 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale 5q (liée à SMN1) ; amyotrophie spinale proximale type 2 ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; début tardif de la maladie ; enfant ; essai clinique ; nusinersen ; oligonucléotide antisens |
Mots-clés: | children ; motor function ; nusinersen ; scoliosis ; spinal muscular atrophy |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37568304 / DOI : 10.3390/jcm12154901 |
N° Profil MNM : | 2023082 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37568304 |