| Titre : | Efficacy confirmation study of aceneuramic acid administration for GNE myopathy in Japan |
| Revue : | Orphanet journal of rare diseases, 18, 1 |
| Auteurs : | Mori-Yoshimura M ; Suzuki N ; Katsuno M ; Takahashi MP ; Yamashita S ; Oya Y ; Hashizume A ; Yamada S ; Nakamori M ; Izumi R ; Kato M ; Warita H ; Tateyama M ; Kuroda H ; Asada R ; Yamaguchi T ; Nishino I ; Aoki M |
| Type de document : | Article |
| Année de publication : | 11/08/2023 |
| Pages : | p 241 |
| Langues: | Anglais |
| Mots-clés : | adulte ; essai clinique ; myopathie distale ; myopathie liée à GNE |
| Mots-clés: | Aceneuramic acid ; Efficacy confirmation study ; GNE myopathy ; Ultra-orphan disease |
| Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
| Pubmed / DOI : |
Pubmed : 37568154  / DOI : 10.1186/s13023-023-02850-y
|
| N° Profil MNM : | 2023082 |
| En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37568154 |
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