Titre : | Gene therapy for spinal muscular atrophy is considerably effective when administered as early as possible after birth |
Revue : | Molecular genetics and metabolism reports, 35 |
Auteurs : | Sawada T ; Kido J ; Yae Y ; Yuge K ; Nomura K ; Okada K ; Fujiyama N ; Ozasa S ; Nakamura K |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 05/04/2023 |
Pages : | p 100973 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; dépistage néonatal ; enfant ; étude de cas ; nourrisson ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; prise en charge thérapeutique ; thérapie génique |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central® (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 37091744 / DOI : 10.1016/j.ymgmr.2023.100973 |
N° Profil MNM : | 2023051 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37091744 |