Titre : | Long-Term Safety and Efficacy Data of Golodirsen in Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping: A First-in-human, Multicenter, Two-Part, Open-Label, Phase 1/2 Trial. |
Revue : | Nucleic acid therapeutics, 32, 1 |
Auteurs : | Servais L ; Mercuri E ; Straub V ; Guglieri M ; Seferian AM ; Scoto M ; Leone D ; Koenig E ; Khan N ; Dugar A ; Wang X ; Han B ; Wang D ; Muntoni F |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 02/2022 |
Pages : | p. 29-39 |
Note générale : | Institut de Myologie |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | Duchenne muscular dystrophy ; exon skipping ; golodirsen |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34788571 / DOI : 10.1089/nat.2021.0043 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34788571 |