Titre : | Base editing rescue of spinal muscular atrophy in cells and in mice |
Revue : | Science (New York, N.Y.) |
Auteurs : | Arbab M ; Matuszek Z ; Kray KM ; Du A ; Newby GA ; Blatnik AJ ; Raguram A ; Richter MF ; Zhao KT ; Levy JM ; Shen MW ; Arnold WD ; Wang D ; Xie J ; Gao G ; Burghes AHM ; Liu DR |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 30/03/2023 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; édition génomique ; gène SMN2 ; recherche thérapeutique ; souris ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36996170 / DOI : 10.1126/science.adg6518 |
N° Profil MNM : | 2023041 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36996170 |
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