Titre :
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Syndrome de Crigler-Najjar, une nouvelle phase pour confirmer l'efficacité de la thérapie génique : Bien vivre / C'est à l'essai
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Revue :
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VLM. Vaincre les myopathies, 204
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Auteurs :
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Dupuy-Maury F
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Type de document :
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VLM
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Année de publication :
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01/2023
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Pages :
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p 26
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Langues:
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Français
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Résumé :
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Grâce à une thérapie génique mise au point par Généthon, des malades atteints du syndrome de Crigler-Najjar ont pu arrêter complètement la photothérapie, certains depuis plus d’un an. L’évaluation de ce traitement va se poursuivre à plus grande échelle, y compris chez des enfants.
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Lien associé :
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Site Internet de l'AFM-Téléthon
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Voir aussi :
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