Titre : | Phase I study of liver depot gene therapy in late-onset Pompe disease |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
Auteurs : | Smith EC ; Hopkins S ; Case LE ; Xu M ; Walters C ; DeArmey S ; Han SO ; Spears TG ; Chichester JA ; Bossen EH ; Hornik CP ; Cohen JL ; Bali D ; Kishnani PS ; Koeberl DD |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 18/02/2023 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | essai clinique ; foie ; maladie de Pompe ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36805083 / DOI : 10.1016/j.ymthe.2023.02.014 |
N° Profil MNM : | 2023022 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36805083 |