Titre : | Antisense oligonucleotide targeting DMPK in patients with myotonic dystrophy type 1: a multicentre, randomised, dose-escalation, placebo-controlled, phase 1/2a trial |
Revue : | The Lancet. Neurology, 22, 3 |
Auteurs : | Thornton CA ; Moxley RT 3rd ; Eichinger K ; Heatwole C ; Mignon L ; Arnold WD ; Ashizawa T ; Day JW ; Dent G ; Tanner MK ; Duong T ; Greene EP ; Herbelin L ; Johnson NE ; King W ; Kissel JT ; Leung DG ; Lott DJ ; Norris DA ; Pucillo EM ; Schell W ; Statland JM ; Stinson N ; Subramony SH ; Xia S ; Bishop KM ; Bennett CF |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 03/2023 |
Pages : | p 218 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie myotonique ; essai clinique ; myotonine protéine kinase ; oligonucléotide antisens |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36804094 / DOI : 10.1016/S1474-4422(23)00001-7 |
N° Profil MNM : | 2023022 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36804094 |
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