Titre : | Base editing as a genetic treatment for spinal muscular atrophy |
Revue : | bioRxiv : the preprint server for biology |
Auteurs : | Alves CRR ; Ha LL ; Yaworski R ; Lazzarotto CR ; Christie KA ; Reilly A ; Beauvais A ; Doll RM ; de la Cruz D ; Maguire CA ; Swoboda KJ ; Tsai SQ ; Kothary R ; Kleinstiver BP |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 21/01/2023 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; édition génomique ; fibroblaste ; recherche thérapeutique ; souris |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central® (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36711797 / DOI : 10.1101/2023.01.20.524978 |
N° Profil MNM : | 2023021 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36711797 |
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