Titre : | Two-year efficacy and safety of risdiplam in patients with type 2 or non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SMA) |
Revue : | Journal of neurology |
Auteurs : | Oskoui M ; Day JW ; Deconinck N ; Mazzone ES ; Nascimento A ; Saito K ; Vuillerot C ; Baranello G ; Goemans N ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Servais L ; Papp G ; Gorni K ; Kletzl H ; Martin C ; McIver T ; Scalco RS ; Staunton H ; Yeung WY ; Fontoura P ; Mercuri E |
Type de document : | Article |
Editeur : | Germany, 03/02/2023 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; essai clinique ; risdiplam |
Lien associé : |
Texte complet disponible sur PubMed Central® (PMC) Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36735057 / DOI : 10.1007/s00415-023-11560-1 / Pubmed : 37071150 / DOI : 10.1007/s00415-023-11658-6 |
N° Profil MNM : | 2023021 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36735057 |