Titre : | Micro-dystrophin expression as a surrogate endpoint for Duchenne muscular dystrophy clinical trials |
Revue : | Human gene therapy |
Auteurs : | Chamberlain J ; Robb M ; Braun S ; Brown K ; Danos O ; Ganot A ; Gonzalez-Alegre P ; Hunter N ; McDonald C ; Morris C ; Tobolowsky M ; Wagner K ; Ziolkowski O ; Duan D |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 24/01/2023 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | autorisation de mise sur le marché ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; micro-dystrophine ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36694468 / DOI : 10.1089/hum.2022.190 |
N° Profil MNM : | 2023012 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36694468 |