Titre : | Model-Informed Approach Supporting Approval of Nexviazyme (Avalglucosidase Alfa-ngpt) in Pediatric Patients with Late-Onset Pompe Disease |
Revue : | The AAPS journal, 25, 1 |
Auteurs : | Li RJ ; Ma L ; Drozda K ; Wang J ; Punnoose AR ; Jeng LJB ; Maynard JW ; Zhu H ; Pacanowski M |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 18/01/2023 |
Pages : | p 16 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | efficacité thérapeutique ; essai clinique ; maladie de Pompe ; pédiatrie ; pharmacovigilance |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36653728 / DOI : 10.1208/s12248-023-00784-8 |
N° Profil MNM : | 2023012 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36653728 |