Titre : | Assessment of systemic AAV-microdystrophin gene therapy in the GRMD model of Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Science translational medicine, 15, 677 |
Auteurs : | Birch SM ; Lawlor MW ; Conlon TJ ; Guo LJ ; Crudele JM ; Hawkins EC ; Nghiem PP ; Ahn M ; Meng H ; Beatka MJ ; Fickau BA ; Prieto JC ; Styner MA ; Struharik MJ ; Shanks C ; Brown KJ ; Golebiowski D ; Bettis AK ; Balog-Alvarez CJ ; Clément N ; Coleman KE ; Corti M ; Pan X ; Hauschka SD ; Gonzalez JP ; Morris CA ; Schneider JS ; Duan D ; Chamberlain JS ; Byrne BJ ; Kornegay JN |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 04/01/2023 |
Pages : | p eabo1815 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | chien ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai préclinique ; micro-dystrophine ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36599002 / DOI : 10.1126/scitranslmed.abo1815 |
N° Profil MNM : | 2023011 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36599002 |