Titre : | Clinical potential of microdystrophin as a surrogate endpoint |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD |
Auteurs : | Boehler JF ; Brown KJ ; Beatka M ; Gonzalez JP ; Donisa Dreghici R ; Soustek-Kramer M ; McGonigle S ; Ganot A ; Palmer T ; Lowie C ; Chamberlain JS ; Lawlor MW ; Morris CA |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 14/12/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; biopsie ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; micro-dystrophine ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36575103 / DOI : 10.1016/j.nmd.2022.12.007 |
N° Profil MNM : | 2022122 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36575103 |