Titre : | Safety and efficacy of avalglucosidase alfa in individuals with infantile-onset Pompe disease enrolled in the phase 2, open-label Mini-COMET study: The 6-month primary analysis report |
Revue : | Genetics in medicine : official journal of the American College of Medical Genetics |
Auteurs : | Kishnani PS ; Kronn D ; Brassier A ; Broomfield A ; Davison J ; Hahn SH ; Kumada S ; Labarthe F ; Ohki H ; Pichard S ; Prakalapakorn SG ; Haack KA ; Kittner B ; Meng X ; Sparks S ; Wilson C ; Zaher A ; Chien YH |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 20/12/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | efficacité thérapeutique ; enfant ; enzymothérapie ; essai clinique ; étude de cohorte ; maladie de Pompe ; pharmacologie ; trouble cardiaque ; trouble respiratoire |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36542086 / DOI : 10.1016/j.gim.2022.10.010 |
N° Profil MNM : | 2022122 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36542086 |
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