Titre : | Antisense oligonucleotide induced pseudoexon skipping and restoration of functional protein for Fukuyama muscular dystrophy caused by a deep-intronic variant |
Revue : | Human molecular genetics |
Auteurs : | Enkhjargal S ; Sugahara K ; Khaledian B ; Nagasaka M ; Inagaki H ; Kurahashi H ; Koshimizu H ; Toda T ; Taniguchi-Ikeda M |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 25/11/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire congénitale de type Fukuyama ; efficacité thérapeutique ; modèle cellulaire ; oligonucléotide antisens |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36426838 / DOI : 10.1093/hmg/ddac286 |
N° Profil MNM : | 2022112 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36426838 |