Titre : | Good response to the late treatment with ataluren in a boy with Duchenne muscular dystrophy: could the previous mild course of the disease have affected the outcome? |
Revue : | Acta myologica : myopathies and cardiomyopathies : official journal of the Mediterranean Society of Myology, 41, 3 |
Auteurs : | Pasca L ; Gardani A ; Paoletti M ; Velardo D ; Berardinelli A |
Type de document : | Article |
Editeur : | Italy, 30/09/2022 |
Pages : | p 121 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adolescent ; ataluren ; dystrophie musculaire de Duchenne ; efficacité thérapeutique ; étude de cas |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36349184 / DOI : 10.36185/2532-1900-078 |
N° Profil MNM : | 2022111 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36349184 |