Titre : | Population-based assessment of nusinersen efficacy in children with spinal muscular atrophy: a 3-year follow-up study |
Revue : | Brain communications, 4, 6 |
Auteurs : | Scheijmans FEV ; Cuppen I ; van Eijk RPA ; Wijngaarde CA ; Schoenmakers MAGC ; van der Woude DR ; Bartels B ; Veldhoen ES ; Oude Lansink ILB ; Groen EJN ; Asselman FL ; Wadman RI ; van der Pol WL |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 31/10/2022 |
Pages : | p fcac269 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; amyotrophie spinale proximale type 2 ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; effet indésirable ; efficacité thérapeutique ; enfant ; étude de cohorte ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; Pays-Bas |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36382221 / DOI : 10.1093/braincomms/fcac269 |
N° Profil MNM : | 2022111 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36382221 |