Titre : | Long-term efficacy of nusinersen and its evaluation in adolescent and adult patients with spinal muscular atrophy types 1 and 2 |
Revue : | Brain & development |
Auteurs : | Iwayama H ; Kawahara K ; Takagi M ; Numoto S ; Azuma Y ; Kurahashi H ; Yasue Y ; Kawajiri H ; Yanase A ; Ito T ; Kimura S ; Kumagai T ; Okumura A |
Type de document : | Article |
Editeur : | Netherlands, 02/11/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adolescent ; adulte ; amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; amyotrophie spinale proximale type 2 ; efficacité thérapeutique ; étude rétrospective ; nusinersen ; oligonucléotide antisens |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36335004 / DOI : 10.1016/j.braindev.2022.10.006 |
N° Profil MNM : | 2022111 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36335004 |