Titre : | Antibody-oligonucleotide conjugate achieves central nervous system delivery in animal models for spinal muscular atrophy |
Revue : | JCI insight |
Auteurs : | Hammond SM ; Abendroth F ; Goli L ; Stoodley J ; Burrell M ; Thom G ; Gurrell I ; Ahlskog N ; Gait MJ ; Wood MJ ; Webster CI |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 08/11/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; anticorps ; gène SMN2 ; oligonucléotide antisens ; recherche thérapeutique ; souris |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36346674 / DOI : 10.1172/jci.insight.154142 |
N° Profil MNM : | 2022111 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36346674 |