Titre : | Switching therapies: safety profile of Onasemnogene abeparvovec-xioi in a SMA1 patient previously treated with Risdiplam |
Revue : | Acta myologica : myopathies and cardiomyopathies : official journal of the Mediterranean Society of Myology, 41, 3 |
Auteurs : | Tosi M ; Catteruccia M ; Cherchi C ; Mizzoni I ; D'Amico A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 30/09/2022 |
ISBN/ISSN/EAN : | 36349185 |
Pages : | p 117 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; enfant ; étude de cas ; nourrisson ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; risdiplam ; stratégie thérapeutique |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36349185 / DOI : 10.36185/2532-1900-077 |
N° Profil MNM : | 2022111 |