Titre : | Adeno-associated virus vector-based gene therapies for pediatric diseases |
Revue : | Pediatrics and neonatology |
Auteurs : | Muramatsu K ; Muramatsu SI |
Type de document : | Article |
Editeur : | Singapore, 30/09/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; article de type review ; ataxie spinocérébelleuse ; dystrophie musculaire de Duchenne ; effet indésirable ; hémophilie ; maladie de Wilson ; maladie métabolique ; myopathie myotubulaire liée à l'X ; pédiatrie ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | AAVvector ; adeno-associated virus ; gene therapy ; pediatric disease |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36266189 / DOI : 10.1016/j.pedneo.2022.09.004 |
N° Profil MNM : | 2022101 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36266189 |