Titre : | Motor Responses in Pediatric Pompe Disease in the ADVANCE Participant Cohort |
Revue : | Journal of Neuromuscular Diseases |
Auteurs : | Duong T ; Kishnani PS ; An Haack K ; Foster MC ; Gibson JB ; Wilson C ; Hahn SH ; Hillman R ; Kronn D ; Leslie ND ; Pena LDM ; Sparks SE ; Stockton DW ; Tanpaiboon P ; Day JW |
Type de document : | Article |
Editeur : | Netherlands, 03/10/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | enfant ; enzymothérapie ; essai clinique ; étude de cohorte ; évaluation fonctionnelle ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début précoce ; motricité |
Mots-clés: | Alglucosidase alfa ; Gross Motor Function Classification System ; Gross Motor Function Measure-88 ; Pompe Motor Function History ; infantile-onset Pompe disease ; late-onset Pompe disease ; minimal detectable change |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36214004 / DOI : 10.3233/JND-210784 |
N° Profil MNM : | 2022101 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36214004 |