| Titre : | Safety and efficacy of risdiplam in patients with type 1 spinal muscular atrophy (FIREFISH part 2): secondary analyses from an open-label trial |
| Revue : | The Lancet. Neurology |
| Auteurs : | Masson R ; Mazurkiewicz Beldzinska M ; Rose K ; Servais L ; Xiong H ; Zanoteli E ; Baranello G ; Bruno C ; Day JW ; Deconinck N ; Klein A ; Mercuri E ; Vlodavets D ; Wang Y ; Dodman A ; El-Khairi M ; Gorni K ; Jaber B ; Kletzl H ; Gaki E ; Fontoura P ; Darras BT |
| Type de document : | Article |
| Editeur : | England, 13/10/2022 |
| Note générale : | Institut de Myologie |
| Langues: | Anglais |
| Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale 5q (liée à SMN1) ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; enfant ; essai clinique ; marqueur biologique ; motricité ; risdiplam |
| Pubmed / DOI : |
Pubmed : 36244364  / DOI : 10.1016/S1474-4422(22)00339-8
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| N° Profil MNM : | 2022101 |
| En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36244364 |
| Voir aussi : |
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