Titre : | Un nouveau type de complication liée à la thérapie génique de l’amyotrophie spinale proximale |
Auteurs : | Urtizberea JA, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 10/10/2022 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 |
Lien associé : | Lien vers l'actualité du site de l'Institut de Myologie |
Texte intégral : |
Des cliniciens italiens rapportent le cas d’un enfant de trois ans atteint de SMA de type 1 ayant développé une lymphohistiocytose hémophagocytaire (HLH) trois jours après une injection intra-veineuse d’onasemnogène aboparvovec (Zolgensma®). - Cette complication immunitaire rarissime s’est traduite par de la fièvre, un rash cutané, une hépato-splénomégalie et des perturbations biologiques (hypoplaquettose, leucopénie, augmentation de la LDH et des D-dimères). - L’ensemble du tableau remplissait les critères diagnostiques d’une HLH. - L’évolution a été favorable après augmentation de la dose journalière de corticothérapie. L’HLH constitue donc un nouveau type de complication systémique de la thérapie génique de la SMA. Elle s’ajoute au risque de défaillance hépatique et à la microangiopathie thrombotique (MAT), deux effets indésirables précédemment rapportés. |
Voir aussi : |
Documents numériques (1)
Actu_TG_SMA_HLH_20221010 Adobe Acrobat PDF |