Titre : | Onasemnogene abeparvovec in type 1 spinal muscular atrophy: A systematic review and meta-analysis |
Revue : | Human gene therapy |
Auteurs : | Pascual-Morena C ; Cavero-Redondo I ; Luceron-Lucas-Torres M ; Martínez-García I ; Rodríguez-Gutiérrez E ; Martinez-Vizcaino V |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 22/09/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; efficacité thérapeutique ; enfant ; méta-analyse ; motricité ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 36136906 / DOI : 10.1089/hum.2022.161 |
N° Profil MNM : | 2022091 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36136906 |