Titre : | Nusinersen in adult patients with 5q spinal muscular atrophy: A multicenter observational cohorts' study |
Revue : | European journal of neurology |
Auteurs : | Vazquez-Costa JF ; Povedano M ; Nascimiento-Osorio AE ; Moreno Escribano A ; Kapetanovic Garcia S ; Dominguez R ; Exposito JM ; Gonzalez L ; Marco C ; Medina Castillo J ; Muelas N ; Natera de Benito D ; Nungo Garzon NC ; Pitarch-Castellano I ; Sevilla T ; Hervás D |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 24/07/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adulte ; amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; efficacité thérapeutique ; essai multicentrique ; étude de cohorte ; étude observationnelle ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; pharmacovigilance |
Mots-clés: | adults ; cohort study ; nusinersen ; spinal muscular atrophy ; treatment ; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35872571 / DOI : 10.1111/ene.15501 |
N° Profil MNM : | 2022081 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35872571 |