Risdiplam in types 2 and 3 spinal muscular atrophy... Catalogue en ligne

Titre :	Risdiplam in types 2 and 3 spinal muscular atrophy: A randomised, placebo-controlled, dose-finding trial followed by 24 months of treatment
Revue :	European journal of neurology
Auteurs :	Mercuri E ; Baranello G ; Boespflug-Tanguy O ; De Waele L ; Goemans N ; Kirschner J ; Masson R ; Mazzone ES ; Pechmann A ; Pera MC ; Vuillerot C ; Bader-Weder S ; Gerber M ; Gorni K ; Hoffart J ; Kletzl H ; Martin C ; McIver T ; Scalco RS ; Yeung WY ; Servais L
Type de document :	Article
Editeur :	England, 15/07/2022
Note générale :	Institut de Myologie
Langues:	Anglais
Mots-clés :	adulte ; amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale 5q (liée à SMN1) ; amyotrophie spinale proximale type 2 ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; enfant ; essai clinique ; risdiplam
Mots-clés:	adverse effects ; medication ; movement disorders ;neuromuscular diseases ; randomized clinical trial ;
Pubmed / DOI :	Pubmed : 35837793 / DOI : 10.1111/ene.15499
N° Profil MNM :	2022081
En ligne :	http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35837793

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