Titre : | Enhanced Delivery of Ligand-Conjugated Antisense Oligonucleotides (C16-HA-ASO) Targeting DMPK Transcripts for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1 |
Revue : | Human gene therapy |
Auteurs : | Ait Benichou S ; Jauvin D ; De Serres-Berard T ; Bennett F ; Rigo F ; Gourdon G ; Boutjdir M ; Chahine M ; Puymirat J |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 08/2022 |
Note générale : | Institut de Myologie |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | antisense oligonucleotides ; Myotonic dystrophy type 1 ; DM1 ; RNA toxicity ; DMPK |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35794764 / DOI : 10.1089/hum.2022.069 |
N° Profil MNM : | 2022071 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35794764 |