Titre : | FSH : l’essai REACH de phase III du losmapimod est lancé ! |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 15/07/2022 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale |
Lien associé : |
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Texte intégral : |
Actualité AFM Après avoir montré des résultats positifs dans un essai de phase II, le losmapimod va être évalué dans un essai international de phase III qui vient de démarrer. En France, deux centres sont prévus : à Paris et à Nice. C’est officiel, le laboratoire Fulcrum Therapeutics vient d’annoncer l’inclusion du premier participant à l’essai REACH, le tout premier essai de phase III qui se déroule dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH). Cet essai d’une durée d’un an va évaluer, contre placebo, la sécurité d’utilisation et l’efficacité du losmapimod suite aux résultats positifs obtenus dans l’essai ReDUX4 de phase II. Il devrait compter 230 participants atteints de FSH1 ou FSH2 à travers le monde. En France, les centres investigateurs concernés seront l’Institut de Myologie à Paris et l’Hôpital Pasteur 2 de Nice. Pour le moment, ils ne recrutent pas encore de participants pour l'essai REACH. Qu’est-ce que le losmapimod ? Le losmapimod est une petite molécule qui s’administre par voie orale. Il a déjà été étudié chez plus de 3600 personnes dans différentes indications et est bien toléré. Plus spécifiquement, il agit sur la MAP-kinase p38, une protéine impliquée dans l’inflammation et le contrôle du cycle cellulaire. Des travaux ont montré dans des modèles cellulaires et animaux de la maladie que l’inhibition de p38 réduit l’expression de DUX4, le gène anormalement exprimé dans la FSH. Le losmapimod été désigné comme médicament orphelin en mars 2020 par les autorités réglementaires américaines. Qu’est-ce que l’essai ReDUX4 de phase II ? Dans le cadre de l’essai ReDUX4 de phase II mené chez 80 personnes atteintes de FSH, âgées de 18 à 65 ans, le losmapimod a montré qu’il ralentit l’évolution de la maladie et aide au maintien de la fonction musculaire des participants traités. Une phase d’extension en ouvert fait suite à l’essai ReDUX4, dans laquelle tous les participants reçoivent le losmapimod sur une durée pouvant aller jusqu’à cinq ans. Actualité AIM Le premier participant atteint de myopathie facio-scapulo-humérale a été inclus dans l’essai REACH de phase III du losmapimod Le losmapimod, un médicament administré par voie orale, a ralenti l’évolution de la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH) dans l’essai ReDUX4 de phase II. L’essai de phase III du losmapimod va évaluer sa sécurité d’utilisation et son efficacité sur une période de 48 semaines. Randomisé, en double aveugle et contre placebo, il devrait recruter 230 participants adultes atteints de FSH1 ou de FSH2 en Amérique et en Europe. En France, les deux centres investigateurs seront : - L’Institut de Myologie à Paris. - L’Hôpital Pasteur 2 à Nice. |
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