Titre : | Disease Modifying Therapies for the Management of Children with Spinal Muscular Atrophy (5q SMA): An Update on the Emerging Evidence |
Revue : | Drug design, development and therapy, 16 |
Auteurs : | Hjartarson HT ; Nathorst-Böös K ; Sejersen T |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 06/2022 |
Pages : | p 1865 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; article de type review ; effet indésirable ; efficacité thérapeutique ; mécanisme d'action ; modificateur d'épissage ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; pharmacovigilance ; risdiplam ; thérapie génique ; thérapie modificatrice de la maladie |
Mots-clés: | disease-modifying;gene therapy;spinal muscular atrophy;treatment; |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35734367 / DOI : 10.2147/DDDT.S214174 |
N° Profil MNM : | 2022062 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35734367 |