Titre : | Lentiviral gene therapy prevents anti-human acid α-glucosidase antibody formation in murine Pompe disease |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 25 |
Auteurs : | Liang Q ; Vlaar EC ; Catalano F ; Pijnenburg JM ; Stok M ; van Helsdingen Y ; Vulto AG ; Unger WWJ ; van der Ploeg AT ; Pijnappel WWMP ; van Til NP |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 04/05/2022 |
Pages : | p 520 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | efficacité thérapeutique ; enzymothérapie ; gène GAA ; maladie de Pompe ; RECHERCHE ; souris modèle ; thérapie génique ; vecteur lentiviral |
Mots-clés: | Pompe disease;acid alpha-glucosidase;antibody formation;immune response;immune tolerance induction;lentiviral gene therapy;lysosomal storage disorders; |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35662813 / DOI : 10.1016/j.omtm.2022.04.016 |
N° Profil MNM : | 2022061 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35662813 |