Titre : | Isogenic GAA-KO Murine Muscle Cell Lines Mimicking Severe Pompe Mutations as Preclinical Models for the Screening of Potential Gene Therapy Strategies |
Revue : | International Journal of molecular sciences, 23, 11 |
Auteurs : | Aguilar-Gonzalez A ; Gonzalez-Correa JE ; Barriocanal-Casado E ; Ramos-Hernandez I ; Lerma-Juarez MA ; Greco S ; Rodriguez-Sevilla JJ ; Molina-Estevez FJ ; Montalvo-Romeral V ; Ronzitti G ; Sanchez-Martin RM ; Martin F ; Munoz P |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 04/06/2022 |
Pages : | p 6298 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR ; dépistage ; gène GAA ; lignée cellulaire ; maladie de Pompe ; RECHERCHE ; souris modèle ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | CRISPR/Cas9 technology;Pompe disease;adeno-associated virus;cellular disease models;lentiviral vectors;optimised GAA (acid alpha-glucosidase); |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35682977 / DOI : 10.3390/ijms23116298 |
N° Profil MNM : | 2022061 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35682977 |