Titre : | Optimized lentiviral vector to restore full-length dystrophin via a cell-mediated approach in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 25 |
Auteurs : | Meng J ; Moore M ; Counsell J ; Muntoni F ; Popplewell L ; Morgan J |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 02/05/2022 |
Pages : | p 491 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; RECHERCHE ; restauration du cadre de lecture ; souris modèle ; vecteur lentiviral |
Mots-clés: | Duchenne muscular dystrophy;lentivirus;muscle-specific promoter;myoblasts;native full-length dystrophin;sequence-optimized full-length dystrophin; |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35615709 / DOI : 10.1016/j.omtm.2022.04.015 |
N° Profil MNM : | 2022053 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35615709 |