Titre : | A translatable RNAi-driven gene therapy silences PMP22/Pmp22 genes and improves neuropathy in CMT1A mice |
Revue : | The Journal of clinical investigation |
Auteurs : | Stavrou M ; Kagiava A ; Choudury SG ; Jennings MJ ; Wallace LM ; Fowler AM ; Heslegrave A ; Richter J ; Tryfonos C ; Christodoulou C ; Zetterberg H ; Horvath R ; Harper SQ ; Kleopa KA |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 17/05/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | gène PMP22 ; lignée cellulaire ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; microARN ; RECHERCHE ; souris modèle ; thérapie génique |
Mots-clés: | Gene therapy;Mouse models;Neurodegeneration;Neuroscience;Therapeutics; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35579942 / DOI : 10.1172/JCI159814 |
N° Profil MNM : | 2022052 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35579942 |