Titre : | Fatal Thrombotic Microangiopathy Case following Adeno-Associated Viral SMN Gene Therapy |
Revue : | Blood advances |
Auteurs : | Guillou J ; De Pellegars A ; Porcheret F ; Fremeaux Bacchi V ; Allain Launay E ; Debord C ; Denis M ; Pereon Y ; Barnerias C ; Desguerre I ; Roussey G ; Mercier S |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 18/05/2022 |
Note générale : | Institut de Myologie |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; efficacité thérapeutique ; enfant ; étude de cas ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; thérapie génique ; thrombose |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35584395 / DOI : 10.1182/bloodadvances.2021006419 |
N° Profil MNM : | 2022052 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35584395 |
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