| Titre : | Avancées dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker |
| Revue : | Avancées de la recherche |
| Auteurs : | Myoinfo, Auteur ; Pietri Rouxel F, Validateur ; Lorain S, Validateur |
| Type de document : | Publication AFM |
| Editeur : | AFM-TELETHON, 06/2022 |
| Collection : | Savoir & Comprendre |
| Pages : | 52 p |
| Langues: | Français |
| Mots-clés : | avancée de la recherche ; base de données ; dystrophie musculaire de Becker ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophinopathie ; essai clinique ; étude observationnelle ; saut d'exon ; thérapie cellulaire ; thérapie génique |
| Résumé : |
Les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (DMB) sont des maladies génétiques rares qui touchent l’ensemble des muscles squelettiques et le muscle cardiaque. Elle concerne majoritairement les hommes et, dans de rares cas, certaines femmes.
La DMD se manifeste par une faiblesse musculaire progressive qui apparait dans l'enfance, et la DMB, par une faiblesse musculaire moins sévère et apparaissant dans l'enfance ou l'adolescence, voire plus tard. Ce document, publié à l’occasion de l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon 2021, présente les actualités de la recherche de l’année écoulée dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker : approches thérapeutiques, sélection d’études et essais cliniques en cours, publications scientifiques et médicales, colloques internationaux. > myopathie de Duchenne (DMD) > myopathie de Duchenne de Boulogne > Duchenne muscular dystrophy > myopathie de Becker (DMB) > Becker muscular dystrophy |
Documents numériques (1)
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