Titre : | What's new and what's next for gene therapy in Pompe disease? |
Revue : | Expert opinion on biological therapy |
Auteurs : | Roger AL ; Sethi R ; Huston ML ; Scarrow E ; Bao-Dai J ; Lai E ; Biswas DD ; El Haddad L ; Strickland LM ; Kishnani PS ; Elmallah MK |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 27/04/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; essai clinique ; gène GAA ; maladie de Pompe ; thérapie génique |
Mots-clés: | AAV;GAA;Pompe disease;acid alpha-glucosidase;gene therapy;neuromuscular disorder; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35428407 / DOI : 10.1080/14712598.2022.2067476 |
N° Profil MNM : | 2022042 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35428407 |