Titre : | Onasemnogene abeparvovec for the treatment of spinal muscular atrophy |
Revue : | Expert opinion on biological therapy |
Auteurs : | McMillan HJ ; Proud CM ; Farrar MA ; Alexander IE ; Muntoni F ; Servais L |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 02/05/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; article de type review ; diagnostic ; économie ; effet indésirable ; essai clinique ; mécanisme d'action ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; thérapie génique |
Mots-clés: | Adeno-associated viral vector;disease-modifying treatments;gene therapy;motor milestones;neurodegenerative disorders;newborn screening;onasemnogene abeparvovec;spinal muscular atrophy;survival motor neuron;vector genomes; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35437095 / DOI : 10.1080/14712598.2022.2066471 |
N° Profil MNM : | 2022042 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35437095 |