Titre : | Real-world and natural history data for drug evaluation in Duchenne muscular dystrophy: suitability of the North Star Ambulatory Assessment for comparisons with external controls |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD, 32, 4 |
Auteurs : | Muntoni F ; Signorovitch J ; Sajeev G ; Goemans N ; Wong B ; Tian C ; Mercuri E ; Done N ; Wong H ; Moss J ; Yao Z ; Ward SJ ; Manzur A ; Servais L ; Niks EH ; Straub V ; de Groot IJ ; McDonald C |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 04/2022 |
Pages : | p 271 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; information ; pharmacologie |
Mots-clés: | Clinical trials;Drug evaluation;Duchenne muscular dystrophy;External controls;Natural history data;Real-world data; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35396092 / DOI : 10.1016/j.nmd.2022.02.009 |
N° Profil MNM : | 2022042 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35396092 |
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