Titre : | Risdiplam: an investigational motor neuron-2 (SMN-2) splicing modifier for spinal muscular atrophy (SMA) |
Revue : | Expert opinion on investigational drugs |
Auteurs : | Markati T ; Fisher G ; Ramdas S ; Servais L |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 11/04/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; article de type review ; essai clinique ; pharmacologie ; risdiplam |
Mots-clés: | RNA splicing modifier;SMN protein;SMN1 gene;SMN2 gene;central nervous system (CNS);neuromuscular disorders;risdiplam;spinal muscular atrophy (SMA); |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35316106 / DOI : 10.1080/13543784.2022.2056836 |
N° Profil MNM : | 2022032 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35316106 |