Titre : | Les variations de la MFM32 vues par le patient atteint de SMA |
Auteurs : | Urtizberea JA, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 17/03/2022 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 |
Lien associé : | Lien vers la Brève du site de l'Institut de Myologie |
Texte intégral : |
Un consortium international comprenant des cliniciens, des représentants d’associations de patients et des membres du laboratoire Roche, a conduit une étude visant à apprécier le point de vue des malades quant à la pertinence et la significativité de la MFM32, un score fonctionnel très largement utilisé dans les maladies neuromusculaires et l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) en particulier : - 40 patients SMA ont fait l’objet d’entretiens semi-dirigés et 217 autres ont participé à une enquête en ligne réalisée dans huit pays ; - l’objectif était de déterminer le seuil de signification des changements tels qu’observés par la MFM32 et le ressenti d’un éventuel changement par le patient lui-même ; - les données de la MFM32 ont été comparées à celles acquises lors d’essais cliniques ; - l’étude a permis de déterminer des seuils de changements ressentis par le patient, lesquels devront être confirmés par des analyses complémentaires par sous-groupe d’âge et de sévérité. |
Documents numériques (1)
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