Titre : | Restoring SMN Expression: An Overview of the Therapeutic Developments for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy |
Revue : | Cells, 11, 3 |
Auteurs : | Aslesh T ; Yokota T |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 26/01/2022 |
Pages : | p 417 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; article de type review ; classification des maladies ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; physiopathologie ; protéine SMN ; risdiplam ; thérapie génique |
Mots-clés: | SMN protein;SMN2;antisense oligonucleotide (AON);gene therapy;nusinersen;onasemnogene;risdiplam;small molecule;spinal muscular atrophy (SMA);survival of motor neuron 1 (SMN1); |
Lien associé : | Texte complet sur PMC |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35159227 / DOI : 10.3390/cells11030417 |
N° Profil MNM : | 2022022 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35159227 |