Titre : | Minimum Effective Dose to Achieve Biochemical Correction With AAV Vector-Mediated Gene Therapy in Mice With Pompe Disease |
Revue : | Human gene therapy |
Auteurs : | Han S ; Gheorghiu DB ; Li S ; Kang HR ; Koeberl D |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 01/02/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | essai préclinique ; maladie de Pompe ; souris ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35102744 / DOI : 10.1089/hum.2021.252 |
N° Profil MNM : | 2022021 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35102744 |